Katı Kişi Sendromlu 26 hastada tek doz CAR-T hücre tedavisinin denendiği klinik araştırmada umut verici sonuçlar alındı. Tedaviden 16 hafta sonra yaklaşık 7,6 metrelik yürüme testinde belirgin iyileşme görüldü, uzmanlar kazanımların kalıcılığının araştırılması gerektiğini belirtti.
Nadir görülen ve kaslarda zamanla sertleşmeyle ağrılı spazmlara neden olan Katı Kişi Sendromu'nun tedavisinde CAR-T hücre tedavisinin değerlendirildiği klinik araştırmada, umut verici sonuçlar elde edildi.
Katı Kişi Sendromu hastası 26 kişinin katıldığı çok merkezli araştırmada, hastalara bağışıklık sistemini yeniden düzenlemek ve hastalığın belirtilerini hafifletmek amacıyla tek doz CAR-T hücre tedavisi uygulandı.
CAR-T tedavisinden 16 hafta sonra yapılan yaklaşık 7,6 metrelik yürüme testinde belirgin iyileşme kaydedildi.
Araştırmaya katılan hastalardan Jonathan Walden, yürümek ve günlük temel ihtiyaçlarını karşılamak için ailesinin yardımına ihtiyaç duyduğu bir noktaya gelmişti. Ancak CAR-T hücre tedavisinin ardından yeniden çalışmaya başladı.
Çalışmanın yürütüldüğü merkezlerden biri olan ABD'deki Mayo Clinic'ten nörolog ve araştırmacı Anastasia Zekeridou, mevcut tedavilerin hastalığın belirtilerini hafifletebildiğini ancak hastaların eski işlevsellik düzeylerine dönmesinin nadiren mümkün olduğunu ifade etti.
Zekeridou, bazı hastalarda gözlemledikleri iyileşmenin dikkati çekici olduğunu belirterek tedaviyle elde edilen kazanımların uzun vadede korunup korunamayacağının araştırılması gerektiğini vurguladı.
Mayo Clinic Nöroloji Bölümü Başkanı Sean Pittock ise Katı Kişi Sendromu'na ilişkin sonuçların yalnızca bu hastalıkla yaşayanlar için değil, etkili tedavi seçenekleri sınırlı olan diğer bağışıklık sistemi kaynaklı nörolojik hastalıklar için de umut vadettiğini ifade etti.
Araştırmanın sonuçları, "JAMA Neurology" dergisinde yayımlandı.
Katı Kişi Sendromu
Katı Kişi Sendromu, yüksek ses veya hafif dokunuş gibi etkenlerin tetikleyebildiği kas sertliğine ve ağrılı kas spazmlarına neden oluyor.
Nedeni bilinmemekle birlikte, bu sendromun bağışıklık sisteminin yanlışlıkla vücudun normal dokularına saldırdığı "otoimmün hastalıklardan" olduğu düşünülüyor.
Ünlü şarkıcı Celine Dion da 2022'de Katı Kişi Sendromu'ndan muzdarip olduğunu açıklamış, hastalığı sebebiyle konserlerine ara vermişti.